Ile dałbyś, by uratować umierającego ptaka? Pacjentki i badania biomedyczne AD 3

Zespół Specjalny ds. Prewencji, że badania mammograficzne dla kobiet w wieku poniżej 50 lat należy wykonywać rzadziej. Umysł widzi twarze kobiet, które twierdzą, że Avastin lub mammografia uratowały ich życie, a nie niezliczone inne, które zostały skrzywdzone przez te interwencje. Uważam, że ten sam cykl dostępności emocjonalnej i relacji z mediami uwięził ubezpieczycieli w płaceniu za HDC-ABMT kobietom z przerzutowym rakiem piersi. Wyzwanie nieodłącznie związane z ewolucją relacji między rzecznikami pacjentów a badaniami biomedycznymi leży w psychologicznym świecie, w którym przecinają się emocje i liczby. Zadaniem adwokata jest dostarczenie emocjonalnej wartości choroby, postawienie twarzy na chorobę i sprawienie, by ludzie się nią przejmowali. Ale zadaniem lekarza-naukowca jest generowanie danych, analizowanie danych w celu umożliwienia uzasadnionej oceny stosunku korzyści do ryzyka i przekazywanie tych opinii do publicznej wiadomości. Obie role są krytyczne, ale co się dzieje, gdy się łączą? Jak zauważa Dresser, organizacje rzeczników pacjentów, które kiedyś pozwoliły naukowcom określić program badań, teraz same decydują o tym, co jest najbardziej obiecujące i przyznają fundusze badaczom, którzy chcą podążać tymi tropami. . . . Nowa grupa adwokatów pacjentów zasiada przy stole z naukowcami i politykami, ustalając programy badań, planowanie badań i rozważając, w jaki sposób wyniki badań powinny wpływać na praktykę kliniczną 7.
Najnowszy etap tej ewolucji jest widoczny w Instytucie Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI), który będzie nadzorował badania porównawczo-efektywne. Jak zauważyła Ellen Sigal, rzecznik pacjentów i członek zarządu PCORI, pacjenci od dawna są symbolicznie przy stole , ale tylko w pewnym sensie . Misją PCORI jest finansowanie badań, które są ważne dla pacjentów . Sigal mówi: Informacje, które pacjenci cenią, mogą różnić się od informacji, których zwykle poszukują. Pacjenci mogą przypominać badaczom znaczenie jakości życia lub skutków ubocznych chemioterapii. Pacjenci mogą również przypominać badaczom: Nigdy nie zapisałbym się na taką próbę .
Ale jakie rodzaje badań powinni zapisać pacjenci? Tutaj etyczne wyzwanie próbnego projektu może kolidować z namiętnościami adwokatów – z nieznanymi konsekwencjami. Organizacja Sigal, Friends of Cancer Research, na przykład ostatnio współpracowała z Kongresem i FDA, dodając klauzulę do przepisów antynarkotykowych, zezwalając niektórym lekom obiecującym w badaniu fazy na przyznanie przełomowego oznaczenia. Lekarze sponsorzy będą współpracować z FDA na wczesnym etapie, mając na celu skrócenie czasu zatwierdzania i zminimalizowanie liczby pacjentów wyznaczonych do otrzymania stosunkowo nieskutecznych schematów kontroli.
Wemurafenib, na przykład, inhibitor BRAF zatwierdzony niedawno do leczenia czerniaka, okazał się ogromnie obiecujący w badaniach fazy i fazy 2, ale ten lek w konsekwencji spowodował głębokie cierpienie podczas badania fazy 3, gdy niektórzy pacjenci, którzy mogli wyraźnie skorzystać, otrzymywali zamiast tego lek kontrolny znany być nieskuteczne. Czy kontynuowanie nieskutecznego leczenia było naprawdę konieczne, gdy nowa terapia dawała odpowiedzi u 50% pacjentów?
Ale kontrola istnieje z jakiegoś powodu. Czy przełomowe określenie sprzyja udanym postępom nauki, tak jak w przypadku AIDS, czy tragicznie niekontrolowanym eksperymentom, tak jak w przypadku HDC-ABMT? Oczywiście powinniśmy zwracać uwagę na to, co ważne dla pacjentów. Ale solidne badania kliniczne muszą być kontynuowane. Jak podkreśla Dresser, Badania to nie leczenie .
Sue Byrnes nigdy nie łączyła tych dwóch. Badania pozostają podstawową misją Fundacji LAM, chociaż pacjenci pozostają krytycznie zaangażowani w ten proces. Podczas corocznego spotkania naukowcy dzielą się swoimi spostrzeżeniami na temat choroby z pacjentami, którzy z kolei oferują referencje dotyczące życia z LAM. Ten model, mówi McCormack, przyczynił się do współpracy, poinformował ducha, który poczynił postępy przeciwko LAM.
Rzeczywiście, ponieważ Byrnes rozpoczął swoje wysiłki, środowisko badawcze i paradygmat leczenia dla LAM zostały przekształcone. W 1994 r. Nie było rejestru LAM; dziś Fundacja LAM zidentyfikowała 1800 pacjentów w kilku krajach. Finansowanie badań LAM, które nie istniały w momencie diagnozy Andrei, przekroczyło w 2011 r. 40 mln USD ze źródeł federalnych i innych oraz ponad 10 mln USD od Fundacji LAM. Najważniejsze, że młode kobiety z LAM nie muszą już być informowane, że nic nie można zrobić o ich chorobie. W ubiegłym roku McCormack i koledzy opublikowali wyniki pierwszej randomizowanej, kontrolowanej próby LAM, która wykazała skuteczność syrolimusa w utrzymaniu funkcji płuc i poprawie jakości życia.
McCormack przyznaje, że próba nie byłaby możliwa bez 15-letnich badań poprzedzających to badanie, a także pewnej szczęśliwości: jednym przypadkowym wy
[patrz też: Stomatolog Kraków, dermatologa, dermatolog ]
[patrz też: sauna sucha jak korzystać, choroba bostońska objawy, jak obliczyć procent tłuszczu ]