Ile dałbyś, by uratować umierającego ptaka? Pacjentki i badania biomedyczne AD 2

Około 1948 roku Sidney Farber był walczącym patologiem, który próbował wyleczyć białaczkę dziecięcą. Udaremniony w próbach posunięcia naprzód testów swoich już skutecznych agentów antyfolianów, miał wgląd bardziej odpowiedni dla natury ludzkiej niż podział komórki: rak potrzebował dziecka z plakatu (patrz część 2 filmu dokumentalnego Coraz lepiej: 200 lat medycyny ) ). Wprowadź pacjenta Farbera Jimmy , 12-letniego fana Boston Braves. Pewnej nocy Jimmy pojawił się w audycji radiowej emitowanej w całym kraju, a gdy był pytany o ciekawostki Bravesa, zawodnicy drużyny baseballowej pojawili się w jego szpitalnym pokoju. Słuchaczom powiedziano, że jeśli 20 000 USD zostanie przekazane, Jimmy dostanie telewizor, aby obejrzeć grę Bravesa. Tak narodził się fundusz Jimmy ego, który do tej pory zebrał nie tylko 750 milionów dolarów, ale także ustanowił jednoczącą zasadę działań rzeczniczych: aby wygenerować fundusze i świadomość, każda choroba musi mieć twarz. W 1992 r. Ciotka, 41-letnia adwokat i współczujący cholernik, postanowiła poddać się wysokiemu dawkowaniu chemioterapii za pomocą autologicznego przeszczepu szpiku kostnego (HDC-ABMT) – ostatniej miary w leczeniu jej szeroko przerzutowego raka piersi. HDC-ABMT był eksperymentalną terapią, która została przetestowana ze skromnym sukcesem w badaniach fazy 2. Badanie fazy 3 nie zostało zakończone, ale ponieważ HDC-ABMT stanowiło bardziej intensywną wersję leczenia już zatwierdzonego przez Food and Drug Administration (FDA), nie wchodziło to w zakres zwykłego procesu zatwierdzania. Moja ciotka miała troje małych dzieci, a HDC-ABMT wydawało się jej jedyną nadzieją.
Do tego czasu aktywizm AIDS zmienił naturę rzecznictwa pacjentów. Chęć lekarzy do przepisywania HDC-ABMT poza etykietą pozwoliła na jej dziesięcioletnie stosowanie. Jednak obrońcy pacjentów mieli ogromny wpływ na to, że leczenie badawcze było dostępne i atrakcyjne. Jak wyjaśnia Siddhartha Mukherjee: Aktywizm AIDS przekształcił pogląd, że leczenie eksperymentalne było odpowiednio niedostępne do powszechnego użytku publicznego . 2 Aktywiści podkreślali, że agent badawczy nie był kwiatem szklarniowym przeznaczonym do uprawiania tylko w rozrzedzonych szklarniach akademickich. medycyny, ale raczej zasoby publiczne, które czekają tylko w ocieplonym przedsionku nauki, podczas gdy lekarze kończą badania kliniczne, które w końcu udowodnią skuteczność wspomnianych leków i procedur. 2
W przypadku AIDS aktywizm bojowy okazał się ratunkiem dla życia. Postęp w leczeniu pacjentów z zakażeniem wirusem HIV i AIDS zależał w równym stopniu od gorącego poparcia, jak i od zrozumienia retrowirusów (patrz część 3 filmu dokumentalnego Lepsze zdrowie: 200 lat medycyny ). Kiedy mężczyźni umierają w bolesnych i niespotykanych dotąd sposobach, niezdolni do otrzymania leków obiecujących w badaniach klinicznych, protestujący zażądali przyspieszenia zatwierdzenia terapii antyretrowirusowej. Jak doskonale zauważył Larry Kramer, założyciel Koalicji AIDS, by uwolnić moc (ACT UP), Podwójnie ślepe studia nie zostały stworzone z myślą o śmiertelnej chorobie 2.
Do 1992 r. Obciążenia regulacyjne zostały złagodzone, a FDA zapoczątkowało program przyspieszonej akredytacji, umożliwiający zatwierdzenie leków na choroby zagrażające życiu i nieuleczalne na podstawie zastępczych punktów końcowych. Tysiące pacjentów, którzy inaczej by zmarli, zaczęło otrzymywać skuteczne leczenie.
Chociaż takie pobłażanie było zamachem na działaczy na rzecz AIDS, ten sam impuls był odwrotny w przypadku HDC-ABMT, w którym obrońcy pacjentów skupili się na ubezpieczycielach, którzy odmówili objęcia tej eksperymentalnej terapii. Adwokaci nalegali, aby kobiety wniosły sprawę do sądu. Historie młodych kobiet umierających z rąk bezosobowych, nastawionych na zysk towarzystw ubezpieczeniowych były porywające, a impuls do ratowania umierającego ptaka często przeważał. W jednym przypadku sędzia federalny zauważył: Wymagać, aby powód lub inni członkowie planu czekali, aż ktoś zdecyduje się przedstawić dowód statystyczny. . . to, co zadowoli wszystkich ekspertów, oznacza, że członkowie planu byliby skazani na otrzymanie procedur medycznych, które nie są najnowocześniejsze. 3 Hamstrung, ubezpieczyciele zgodzili się pokryć koszty HDC-ABMT, które wynosiły średnio około 80 000 USD. W rezultacie w ciągu dekady około 41 000 kobiet zdecydowało się poddać terapii, przy czym około 9 na 10 kobiet zdecydowało się na leczenie poza badaniem klinicznym.4
Po przejściu przez HDC-ABMT, moja ciocia spędziła 41 dni w szpitalu, zraniona przez infekcję i niedolę, a następnie zmarła. Leczeniem objęli jej ubezpieczyciele, ale prawdopodobnie nie powinienem. Po latach boleśnie powolnej rekrutacji badacze w końcu doszli do jakiejś naukowej prawdy: wśród kobiet z przerzutowym rakiem piersi HDC-ABMT powoduje więcej szkód niż dobrych.5
Ludzie mają tendenc
[przypisy: dermatolog, ginekolog, kardiologia kielce ]
[podobne: lekarz od hemoroidów, krynica zdrój uzdrowisko, endokrynolog kielce ]